Fast 60 Prozent der in Deutschland lebenden Mukoviszidose-Patienten sind erwachsen. Dringend notwendig sei daher Unterstützung aus der Erwachsenenmedizin und der Politik, sagt die Pädiaterin Dr. Silke van Koningsbruggen-Rietschel.
Fast 60 Prozent der in Deutschland lebenden Mukoviszidose-Patienten sind erwachsen. Dringend notwendig sei daher Unterstützung aus der Erwachsenenmedizin und der Politik, sagt die Pädiaterin Dr. Silke van Koningsbruggen-Rietschel.
Rund ein Drittel der Medikamente, die in den vergangenen fünf Jahren neu auf den Markt kamen, sind Orphan Drugs, hat der Verband Forschender Arzneimittelhersteller (vfa) vor Kurzem gemeldet.
RNA-Therapeutika verändern nicht das Erbgut, sie sind also keine Gentherapien. Es handelt sich aber um kausal wirksame Therapien monogenetischer Erkrankungen, da sie die Ausprägung eines Gendefekts verhindern.
RNA-Therapeutika verändern nicht das Erbgut, sie sind also keine Gentherapien. Es handelt sich aber um kausal wirksame Therapien monogenetischer Erkrankungen, da sie die Ausprägung eines Gendefekts verhindern.
RNA-Therapeutika verändern nicht das Erbgut, sie sind also keine Gentherapien. Es handelt sich aber um kausal wirksame Therapien monogenetischer Erkrankungen, da sie die Ausprägung eines Gendefekts verhindern.
Der mit 100.000 Euro dotierte „Neurodegeneration Research Award“ geht an zwei Neurowissenschaftlerinnen aus München und Boston.
Ein Protein namens UBR5 schützt pluripotente Stammzellen. Es sorgt dafür, dass Huntingtin abgebaut wird. Daraus könnten neue Behandlungsoptionen entstehen.
Cannabidiol vom britischen Hersteller GW Pharmaceuticals wird derzeit von den europäischen Zulassungsbehörden als potenzielle neue Arznei für Patienten mit Lennox-Gastaut-Syndrom oder Dravet-Syndrom geprüft.
Die meisten Ärzte hatten schon Patienten mit Verdacht auf eine seltene Erkrankung. Allerdings fühlt sich die Mehrzahl nicht ausreichend über „Seltene“ informiert.
Für die Diagnose eines Morbus Fabry braucht es Bewusstsein für die Erkrankung und interdisziplinäre Zusammenarbeit, betonen Experten.
STOP
Kommen Sie nicht in die Praxis wenn....
... Sie grippale Symptome wie Husten, Halsschmerzen oder Fieber haben
... Sie Kontakt zu einem bestätigten Coronafall hatten
... Sie in den letzten Tagen im Ausland waren
... Sie mit jemandem Kontakt hatten der im Ausland war
Melden Sie sich vorher unbedingt telefonisch unter:
02623 - 2222