Forscher haben das Familiäre kälteinduzierte autoinflammatorische Syndrom unter die Lupe genommen und neue Erkenntnisse zu entzündlichen Darmkrankheiten gewonnen.
Forscher haben das Familiäre kälteinduzierte autoinflammatorische Syndrom unter die Lupe genommen und neue Erkenntnisse zu entzündlichen Darmkrankheiten gewonnen.
Nach Zulassungserweiterung durch die EU-Kommission kann Orkambi® (Lumacaftor/Ivacaftor) jetzt auch bei Kindern mit Cystischer Fibrose (CF) im Alter von 2 bis 5 Jahren, die zwei Kopien der F508del-Mutation haben, angewandt werden.
Vergleicht man die Zahl der Diabetiker mit der der Patienten mit seltenen Erkrankungen ist der Unterschied gar nicht so groß. Doch wird über beide Bereiche gleich gut informiert.
Die Diagnose einer seltenen Erkrankung ist kompliziert. Mitunter reichen aber wenige Kriterien für einen Verdacht aus – wie bei bestimmten Amyloidosen.
Bayer hat im November 2018 die Zulassung für Jivi® (Damoctocog alfa pegol) zur Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Hämophilie A für vorbehandelte Erwachsene und Jugendliche ab 12 Jahren erhalten.
Für Novo Seven®, ein aktivierter rekombinanter Faktor VII (rFVIIa), ist die Zulassung zur bestehenden Indikation Thrombasthenie Glanzmann (TG) erweitert worden.
Caplacizumab ist eine neue Option bei erworbener thrombotisch-thrombozytopenischer Purpura. Die Phase III-Studie HERCULES bestätigt dabei die vielversprechenden Ergebnisse der Phase-II-Studie TITAN.
Auch beim Hämostase Update-Seminar 2019 werden wieder neue internationale klinische Studien aus dem ganzen Fachbereich der Hämophilie und Hämostaseologie zusammengefasst und von Experten analysiert.
Auch beim Hämostase Update-Seminar 2019 werden wieder neue internationale klinische Studien aus dem ganzen Fachbereich der Hämophilie und Hämostaseologie zusammengefasst und von Experten analysiert.
Auf dem Weg zu einer europaweit harmonisierten Nutzenbewertung von Arzneimitteln (EU-HTA) sieht der GBA-Vorsitzende Professor Josef Hecken das Risiko, dass Arzneimittel für Patienten mit seltenen Erkrankungen auf der Strecke bleiben.
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