Tezacaftor/Ivacaftor (Symkevi®) von Vertex ist in Kombination mit Ivacaftor (Kalydeco®) eine neue Therapieoption für Patienten mit Cystischer Fibrose ab einem Alter von zwölf Jahren, die bestimmte Mutationen des CFTR-Gens aufweisen. Die Therapie verbessert die Lungenfunktion und vermindert zudem
Eine Kombination von Antisense-Oligonukleotiden schützt Mäuse besser gegen die spinale Muskelatrophie als Nusinersen alleine.
Lanadelumab (Takhzyro®) von Shire (jetzt Teil von Takeda) ist ein monoklonaler Antikörper, der zur Langzeitprophylaxe von wiederkehrenden Attacken des hereditären Angioödems eingesetzt wird. Bei subkutaner Injektion alle 14 Tage bleiben fast acht von zehn Patienten attackenfrei. Damit einhergehend
Das patentfreie Miglustat-Präparat Yargesa® hat die EU-Zulassung für Patienten mit Niemann-Pick-Krankheit Typ C (NP-C) erhalten, teilt das Unternehmen Piramal Critical Care mit. Die Arznei wurde bereits im März 2017 zur Therapie des Morbus Gaucher Typ 1 zugelassen.
Das patentfreie Miglustat-Präparat Yargesa® hat die EU-Zulassung für Patienten mit Niemann-Pick-Krankheit Typ C (NP-C) erhalten, teilt das Unternehmen Piramal Critical Care mit. Die Arznei wurde bereits im März 2017 zur Therapie des Morbus Gaucher Typ 1 zugelassen.
Für Patienten mit symptomatischer, nicht-dystropher Myotonie (NDM) ist seit Kurzem in Deutschland eine orale Arznei verfügbar. Durch Therapie mit Mexiletin kann laut den Studiendaten die Muskelsteifigkeit signifikant verringert und die Lebensqualität erhöht werden.
Onpattro® (Patisiran) von Alnylam ist eine kleine, interferierende Ribonukleinsäure (siRNA) und das erste in der EU zugelassene RNA-Interferenz-Therapeutikum. Bei erwachsenen Patienten mit hereditärer Transthyretin-Amyloidose (hATTR-Amyloidose) mit Polyneuropathie werden Symptome und die
Die Europäische Kommission hat die bedingte Zulassung für ZyntegloTM (autologe CD34+-Zellen, die für das βA-T87Q-Globin-Gen kodieren) erteilt. Das meldet das Unternehmen bluebird bio.
Die Europäische Kommission hat die bedingte Zulassung für ZyntegloTM (autologe CD34+-Zellen, die für das βA-T87Q-Globin-Gen kodieren) erteilt. Das meldet das Unternehmen bluebird bio.
Hinter einer Hepatomegalie kann auch Morbus Gaucher stecken. Durch die Messung der Enzymaktivität mit einem Trockenbluttest lässt sich die seltene Stoffwechselkrankheit einfach und zuverlässig diagnostizieren.
STOP
Kommen Sie nicht in die Praxis wenn....
... Sie grippale Symptome wie Husten, Halsschmerzen oder Fieber haben
... Sie Kontakt zu einem bestätigten Coronafall hatten
... Sie in den letzten Tagen im Ausland waren
... Sie mit jemandem Kontakt hatten der im Ausland war
Melden Sie sich vorher unbedingt telefonisch unter:
02623 - 2222
