Onpattro® (Patisiran) von Alnylam ist eine kleine, interferierende Ribonukleinsäure (siRNA) und das erste in der EU zugelassene RNA-Interferenz-Therapeutikum. Bei erwachsenen Patienten mit hereditärer Transthyretin-Amyloidose (hATTR-Amyloidose) mit Polyneuropathie werden Symptome und die
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