Slenyto®, das 6. PUMA-Arzneimittel (Pediatric Use Marketing AUTHORisation), hat die EU-Zulassung erhalten, meldet das Unternehmen InfectoPharm.
Slenyto®, das 6. PUMA-Arzneimittel (Pediatric Use Marketing AUTHORisation), hat die EU-Zulassung erhalten, meldet das Unternehmen InfectoPharm.
Bei der seltenen Transthyretin-assoziierte Amyloid-Kardiomyopathie hat sich Tafamidis in einer randomisierten, placebokontrollierten Studie als wirksam erwiesen.
Der Ausschuss für Humanarzneimittel (Committee for Medicinal Products for Human Use, CHMP) der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) hat die Zulassung für Lanadelumab zur Prophylaxe von Attacken eines hereditären Angioödems (HAE) bei Patienten ab 12 Jahren empfohlen, teilt das Unternehmen Shire
Die Charité hat ein neues Zentrum für seltene Erkrankungen der Nieren eröffnet.
In Bayern soll ein Arbeitskreis dazu beitragen, die Diagnose und Therapie seltener Krankheiten zu verbessern.
Eine Studie mit Patienten mit M. Sly ergab für die Enzymersatztherapie mit Vestronidase alfa einen signifikanten Besserungs-Effekt.
Eine Studie mit Patienten mit M. Sly ergab für die Enzymersatztherapie mit Vestronidase alfa einen signifikanten Besserungs-Effekt.
Inotersen ist eine neue Therapieoption für Patienten mit hereditärer Transthyretin-Amyloidose. Das Antisense-Oligonukleotid verhindert die Bildung des krankheitsauslösenden Proteins Transthyretin.
Bei 5q-assoziierter spinaler Muskelatrophie sollte möglichst früh behandelt werden. Diagnostisch hilfreich ist ein kostenfrei verfügbarer Trockenblut-Gentest.
Der Orphan-Drug-Hersteller Alexion übernimmt für zunächst 400 Millionen Dollar die gleichfalls in Boston ansässige Biotechfirma Syntimmune.
STOP
Kommen Sie nicht in die Praxis wenn....
... Sie grippale Symptome wie Husten, Halsschmerzen oder Fieber haben
... Sie Kontakt zu einem bestätigten Coronafall hatten
... Sie in den letzten Tagen im Ausland waren
... Sie mit jemandem Kontakt hatten der im Ausland war
Melden Sie sich vorher unbedingt telefonisch unter:
02623 - 2222