Kavernöse Fehlbildungen im Gehirn: Indirubin-3-Monoxime könnte die Symptome lindern.
Kavernöse Fehlbildungen im Gehirn: Indirubin-3-Monoxime könnte die Symptome lindern.
Mit Velmanase alfa gibt es eine Enzymersatztherapie für Patienten mit Alpha-Mannosidose. Eine frühe Diagnose der Erkrankung ist daher wichtig.
Wissenschaftler sind dem Ursprung des seltenen Glut1-Defizit-Syndroms auf die Spur gekommen. Doch durch die Entdeckung könnten auch ganz neue Arzneimittel für andere Leiden entstehen: „Wir haben einen vielversprechenden Angriffspunkt gegen verschiedenste Krankheiten entdeckt“.
Das Interesse an „Seltenen“ nimmt zu bei Ärzten und der pharmazeutischen Industrie. Doch noch fallen Patienten mit einer solchen Erkrankung oft durch das Raster.
Forscher am Max-Delbrück-Centrum für Molekulare Medizin (MDC) haben eine Entdeckung gemacht, die die Diagnostik bei Chorea Huntington verbessern könnte.
Um die seltene Augenerkrankung Lebersche Hereditäre Optikus-Neuropathie (LHON) besser zu erforschen, initiiert PRO RETINA Deutschland e.V. mit Unterstützung des Unternehmens Santhera (Germany) GmbH das erste deutsche Patientenregister.
Das RNA-Interferenz-Therapeutikum Patisiran blockiert bei Transthyretin-vermittelter Amyloidose die Produktion von Transthyretin. So wird dessen Anreicherung im Gewebe reduziert.
Das RNA-Interferenz-Therapeutikum Patisiran blockiert bei Transthyretin-vermittelter Amyloidose die Produktion von Transthyretin. So wird dessen Anreicherung im Gewebe reduziert.
Für Patienten mit neu diagnostizierter akuter myeloischer Leukämie (AML) ist das Antikörper-Wirkstoff-Konjugat Mylotarg® (Gemtuzumab Ozogamicin) durch die EU-Kommission für die Kombitherapie mit Daunorubicin (DNR) und Cytarabin (AraC) zugelassen und jetzt auf dem deutschen Markt verfügbar.
Die EU- Kommission hat Vyxeos® 44 mg/100 mg Pulver für ein Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung zur Therapie Erwachsener mit neu diagnostizierter, therapiebedingter akuter myeloischer Leukämie (t-AML) oder AML mit myelodysplastischen Veränderungen (AML-MRC) zugelassen.
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