Der Ausschuss für Humanarzneimittel und Medizinprodukte der Europäischen Arzneimittel-Agentur hat eine positive Empfehlung für Tezacaftor/Ivacaftor (Symkevi®) in Kombination mit Ivacaftor (Kalydeco®) zur Therapie von Patienten mit Cystischer Fibrose (CF) ab 12 Jahren ausgesprochen.
Bei Patienten mit Autoinflammationssyndromen wie M. Still oder familiärem Mittelmeerfieber ist IL-1β-Blockade eine wirksame Therapiestrategie.
Eine Studie bestätigt, dass bei Spinaler Muskelatrophie eine Therapie mit Nusinersen möglichst früh starten sollte.
Alnylam Pharmaceuticals gibt bekannt, dass der Ausschuss für Humanarzneimittel der EMA eine Zulassungsempfehlung für Patisiran (Onpattro®) zur Therapie Erwachsener mit hereditärer Transthyretin-vermittelter (hATTR)-Amyloidose mit Polyneuropathie Stadium 1 oder 2 gegeben hat. Patisiran, ein i.v.
Das kommende Jahrzehnt könnte im Zeichen RNA-basierter Therapien stehen. Die ersten werden noch für seltene Erbkrankheiten zugelassen, doch sie könnten bald auch die Therapie von Volkskrankheiten revolutionieren.
Das kommende Jahrzehnt könnte im Zeichen RNA-basierter Therapien stehen. Die ersten werden noch für seltene Erbkrankheiten zugelassen, doch das dürfte sich schon bald ändern.
Ab sofort steht eine Enzymersatztherapie zur Behandlung bei Alpha-Mannosidose in Deutschland zur Verfügung, teilt das Unternehmen Chiesi mit. Lamzede® (Velmanase alfa) ist zugelassen zur Behandlung nicht neurologischer Manifestationen bei leichter bis mittelschwerer Alpha-Mannosidose.
Der von der dsai e. V. – Patientenorganisation für angeborene Immundefekte herausgegebene Newsletter behandelt auf 50 bis 60 Seiten Themen rund um die Immunologie und die seltene Krankheit des angeborenen Immundefekts, teilt die dsai mit.
Der Ausschuss für Humanarzneimittel der EMA empfiehlt für Myalepta® (Metreleptin) die Zulassung unter außergewöhnlichen Umstände
Die Behandlung der Zukunft könnte neurogenetisch erfolgen: Genmodulatoren stoppen bereits eine spinale Muskelatrophie, bald vielleicht auch Morbus Huntington und Alzheimer. Erste Studien lassen hoffen, dass die neuen Verfahren auch funktionieren.
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