Das Unternehmen Alexion hat vom CHMP ein positives Votum für die Zulassung von Soliris® (Eculizumab) bei Patienten mit Neuromyelitis optica-Spektrum-Erkrankungen (NMOSD) erhalten.
Das Unternehmen Alexion hat vom CHMP ein positives Votum für die Zulassung von Soliris® (Eculizumab) bei Patienten mit Neuromyelitis optica-Spektrum-Erkrankungen (NMOSD) erhalten.
Die Kardiomyopathie auf dem Boden einer Transthyretin-Amyloidose ist eine seltene Form der diastolischen Herzinsuffizienz. Für Betroffene könnte es bald eine spezifische Therapie geben.
Die Kardiomyopathie auf dem Boden einer Transthyretin-Amyloidose ist eine seltene Form der diastolischen Herzinsuffizienz. Für Betroffene könnte es bald eine spezifische Therapie geben.
Bisher gibt es keine zugelassene Therapie für Patienten mit systemischer Sklerose und assoziierter interstitieller Lungenerkrankung. Eine Studie zeigt nun erstmals eine wirksame Therapieoption auf.
Die Makrophagen-Therapie könnte bei Mukoviszidose eine wichtige Ergänzung zur Modulatoren-Therapie werden, hoffen Forscher.
Recordati erwirbt von Novartis die weltweiten Rechte an dem Cushing-Wirkstoff Pasireotid(Signifor®) sowie an dem ebenfalls gegen Cushing entwickelten Osilodrostat, für das in Europa und den USA derzeit Zulassungsanträge anhängig sind.
Erst wenige Zentren in Deutschland nehmen bei Risikopopulationen für die Sichelzellkrankheit ein Neugeborenenscreening vor. Die Therapiechancen für betroffene Patienten verbessern sich dadurch jedoch.
Die Europäische Kommission hat Trecondi® (Treosulfan) in Kombination mit Fludarabin zur Konditionierung vor allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantationen (alloHSZT) bei Erwachsenen mit malignen und nicht-malignen Erkrankungen sowie bei malignen Erkrankungen bei Kindern älter als einen Monat
Die frühe Diagnose einer Mukopolysaccharidose bereits im Kleinkindalter gibt manchen Patienten die Chance auf eine kausale Therapieoption. Bestimmte Kombinationen von Symptomen sollten aufmerken lassen.
Die Europäische Kommission hat Esperoct® (Turoctocog alfa pegol), einen langwirksamen rekombinanten Faktor VIII (rFVIII) zugelassen, teilt das Unternehmen Novo Nordisk mit.
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